Генная терапия против врожденного амавроза Лебера

При помощи генной терапии исследователям удалось резко улучшить зрение у детей, страдающих врожденным амаврозом Лебера (наследственной атрофией зрительных нервов) - тяжелой генетической болезни, которая обычно приводит к слепоте.

Предварительные исследования, проводились еще в октябре 2007 года на 12 пациентах в возрасте от 8 до 44 лет в нескольких странах (США, Бельгия и Италия). Зрение пациентов удалось улучшить, согласно статье, опубликованной британским журналом "The Lancet".

В прошлом году был проведен еще один этап исследований, в котором приняли участие трое молодых людей

По словам исследователей, результаты были просто "ошеломляющими". У всех пациентов зрение улучшилось настолько, что они могли ходить без посторонней помощи. Эффект от генной терапии сохраняется в течение по крайней мере, двух лет.

К примеру, ребенок, от рождения способный различать лишь свет и темноту, смог определить цвет глаз своего отца и даже впервые в жизни поиграть с ним в футбол.

Результаты этих тестов, проводимых командой ученых под руководством Джоан Бенетт (Joan Bennett) из Университета Пенсильвании (the School of Medicine, University of Pennsylvania), были представлены на конференции офтальмологов в Сан-Франциско.

"Результаты являются очень впечатляющими и обнадеживающими для целой области генотерапии. И мы надеемся, что они помогут ускорить темпы развития генной терапии, применяемой при болезнях сетчатки, таких как возрастная макулярная дегенерация (age-related macular degeneration, AMD). Мы поведаем вам интересные новости из первых уст.

Оригинал (на англ. языке): Heal-all.org

• Прорыв в лечении меланомы: ученые нашли уязвимое звено в опухолях с мутацией NRAS
• 856 инъекций яда и шаг к универсальному противоядию
• Прекращение действия пандемийных правил Medicaid
• Холодные погружения запускают процесс очистки клеток и могут лечить старение и болезни
• Первичные препараты не действуют на 48% людей с депрессией
• Все одобренные FDA препараты для лечения расстройств, связанных с употреблением алкоголя
• Апноэ во сне связано с повышенным риском болезни Паркинсона
• Использование ацетаминофена (парацетамола) матерью может изменить экспрессию генов в плаценте, повышая риск СДВГ у детей