Генная терапия возвращает зрение

Благодаря введению в глаза копий генов, оживляющих светочувствительность клеток, хирургам из Оксфордского университета удалось спасти от слепоты 6 человек при помощи однократной инъекции.

Первыми, кому сделали операцию, стали люди с генетическим заболеванием сетчатки глаза – хороидеремией. Это наследственная дистрофия сосудистой оболочки глаза, обусловленная отсутствием одного гена в Х-хромосоме. Основными симптомами являются прогрессирующая ночная слепота и концентрическое сужение полей зрения. Так как у мужчин имеется лишь одна Х-хромосома, заболеванию подвержены только они. В итоге к 40-60 годам большинство пациентов настигает слепота.   

Однако генная терапия сумела восстановить зрение у людей, страдающих от дегенеративных заболеваний глаз. После проведения операции у пациентов остановился процесс атрофии. Лечение не только не имело никаких побочных эффектов, но и привело к улучшению зрения испытуемых. Спустя полгода после доставки гена восстановление зрения наблюдалось у всех пациентов. Более того, у них развилась повышенная чувствительность к свету.

На данный момент были прооперированы лишь пациенты с этим редким заболеванием, однако врачи надеются на то, что их технология сможет помочь и людям с другими генетическими заболеваниями, которые приводят к слепоте.

• Прорыв в лечении меланомы: ученые нашли уязвимое звено в опухолях с мутацией NRAS
• 856 инъекций яда и шаг к универсальному противоядию
• Прекращение действия пандемийных правил Medicaid
• Холодные погружения запускают процесс очистки клеток и могут лечить старение и болезни
• Первичные препараты не действуют на 48% людей с депрессией
• Все одобренные FDA препараты для лечения расстройств, связанных с употреблением алкоголя
• Апноэ во сне связано с повышенным риском болезни Паркинсона
• Использование ацетаминофена (парацетамола) матерью может изменить экспрессию генов в плаценте, повышая риск СДВГ у детей