Генная терапия возвращает зрение

Благодаря введению в глаза копий генов, оживляющих светочувствительность клеток, хирургам из Оксфордского университета удалось спасти от слепоты 6 человек при помощи однократной инъекции.

Первыми, кому сделали операцию, стали люди с генетическим заболеванием сетчатки глаза – хороидеремией. Это наследственная дистрофия сосудистой оболочки глаза, обусловленная отсутствием одного гена в Х-хромосоме. Основными симптомами являются прогрессирующая ночная слепота и концентрическое сужение полей зрения. Так как у мужчин имеется лишь одна Х-хромосома, заболеванию подвержены только они. В итоге к 40-60 годам большинство пациентов настигает слепота.   

Однако генная терапия сумела восстановить зрение у людей, страдающих от дегенеративных заболеваний глаз. После проведения операции у пациентов остановился процесс атрофии. Лечение не только не имело никаких побочных эффектов, но и привело к улучшению зрения испытуемых. Спустя полгода после доставки гена восстановление зрения наблюдалось у всех пациентов. Более того, у них развилась повышенная чувствительность к свету.

На данный момент были прооперированы лишь пациенты с этим редким заболеванием, однако врачи надеются на то, что их технология сможет помочь и людям с другими генетическими заболеваниями, которые приводят к слепоте.

• Экзоскелеты выходят за пределы лабораторий: помощь рабочим, спасателям и пациентам
• Как кофе связан с кишечником и мозгом: что показало исследование
• Инъекции раз в восемь недель помогли подросткам лучше контролировать ВИЧ
• Назальный спрей против респираторных вирусов получил поддержку американских военных
• Революция в протезировании: циркониевые коронки теперь печатают на 3D-принтере за полчаса
• Таблетка от апноэ сна сократила нарушения дыхания на 44%: сможет ли она заменить CPAP?
• Будущее стоматологии: как регенерация зубов становится реальностью без пересадки стволовых клеток
• Ученые нашли новый способ направлять CAR-T-клетки на солидные опухоли