Генна терапія проти вродженого амавроза Лебера

Прі допомогою генної терапії дослідникам вдалося різко поліпшити зір у дітей, страждають вродженим амаврозом Лебера (спадкової атрофією зорових нервів) - важкої генетичної хвороби, яка зазвичай призводить до сліпоти.

Предварітельние ісследованія, проводилися ще в жовтні 2007 року на 12 пацієнтах віком від 8 до 44 років у кількох країнах (США, Бельгія та Італія). Зір пацієнтів вдалося поліпшити, згідно статті, опублікованій британським журналом "The Lancet".

В минулому році був проведений ще один етап досліджень, в якому взяли участь троє молодих людей

По словами дослідників, результати були просто "приголомшуючими". У всіх пацієнтів зір покращився настільки, що вони могли ходити без сторонньої допомоги. Ефект від генної терапії зберігається протягом принаймні, двох років.

К Наприклад, дитина, від народження здатний розрізняти лише світло і темряву, зміг визначити колір очей свого батька і навіть вперше в житті пограти з ним у футбол.

Результати цих тестів, проведених командою вчених під керівництвом Джоан Бенетт (Joan Bennett) з Університету Пенсільванії (the School of Medicine, University of Pennsylvania), були представлені на конференції офтальмологів у Сан-Франціско.

"Результати є дуже вражаючими і обнадійливими для цілої області генотерапіі. І ми сподіваємося, що вони допоможуть прискорити темпи розвитку генної терапії, застосовуваної при хворобах сітківки, таких як вікова макулярна дегенерація (age-related macular degeneration, AMD). Ми розповімо вам інтересние новості з перших уст.

Орігінал (на англ. Мовою): Heal-all.org

• Воспаление может объяснить, почему у женщин без привычных факторов риска случаются инфаркты и инсульты
• Сокращение финансирования mRNA-вакцин в США: учёные предупреждают о риске для национальной безопасности и здоровья нации
• Исследователи из Германии обнаружили важную особенность в мозге людей, страдающих депрессией
• Вакцина нового поколения: модифицированная мРНК «прикидывается» вирусом и усиливает иммунитет
• Суперзаряженная вакцина: мощная защита после одной дозы
• Новое средство против «неподдающихся лечению» форм рака выходит на клинические испытания
• Популярный заменитель сахара может нарушать работу сосудов мозга и повышать риск инсульта
• Таурин — не «эликсир молодости»? Новое исследование ставит под сомнение популярную добавку