Генотерапія повернула зір сліпим пацієнтам

Международная група вчених повідомила про успішні результати генної терапії рідкісного захворювання спадкового характеру, яке призводить до сліпоти, як повідомляє інформаційне агентство BBC.

Первий етап дослідження передбачав участь 12 пацієнтів, які страждають вродженим амаврозом Лебера. Це генетичне захворювання сітківки, характеризується непоправною загибеллю світлочутливих клітин, що згодом стає прічіной різкого ухудшенія зору аж до повної його втрати, відсутності реакції зіниці на світло, а також ністагм.

Всем учасникам, які абсолютно нічого не бачили, в одне око було введено вірусний вектор з геном RPE65, його дефект і лежить в основі захворювання. Підводячи підсумки першого етапу в 2008 році, було з'ясовано, що експериментальна терапія поліпшила деяким чином зір пацієнтів без виникнення будь-яких істотних побічних ефектів.

Далее трьом з учасників випробування ввели препарат генного типу AAV2-hRPE65v2 в інше око. Як говориться у звіті, опублікованому у виданні Science Translational Medicine, це сприяло подальшому поліпшенню зорових здібностей: пацієнти вже могли бачити в сутінках, розпізнавати обличчя людей і здійснювати самостійно покупки в магазині.

Доктор Манзар Аштарі (Manzar Ashtari) з Дитячої лікарні Філадельфії повідомив, що при проведенні функціональної магнітно-резонансної томографіі, в мозге всіх добровольців був помічений процес активації зорових центрів мозку в момент розглядання різних об'єктів. Джин Беннетт (Jean Bennett), керівник дослідження з Університету Пенсільванії розповіла, що тепер її колектив збирається застосувати даний терапевтичний метод для другого ока у решти дев'яти паціентов.

• Учёные впервые заглянули внутрь живых стволовых клеток и увидели, как начинается старение
• Учёные заблокировали белок, который помогает болезни Паркинсона распространяться по мозгу
• Белок восстановления ДНК может стать ключом к новым методам лечения рака
• Учёные выявили сотни генов, связанных с зависимостями: исследование охватило Европу, Африку и Америку
• Тест мозга поможет предсказать, кто сможет достичь оргазма во время терапии антидепрессантами
• Полиненасыщенные жирные кислоты помогают обратить возрастное ухудшение зрения
• Магний, микробиом и снижение риска рака кишечника
• Учёные подтвердили, что физические нагрузки положительно влияют на мозг