Генотерапия вернула зрение слепым пациентам

Международная группа ученых сообщила об успешных результатах генной терапии редкого заболевания наследственного характера, которое приводит к слепоте, как сообщает информационное агентство BBC.
Первый этап исследования предусматривал участие 12 пациентов, страдающих врожденным амаврозом Лебера. Это генетическое заболевание сетчатки, характеризуется невосполнимой гибелью светочувствительных клеток, что впоследствии становится причиной резкого ухудшения зрения вплоть до полной его потери, отсутствия реакции зрачка на свет, а также нистагмы.
Всем участникам, которые абсолютно ничего не видели, в один глаз был введен вирусный вектор с геном RPE65, его дефект и лежит в основе заболевания. Подводя итоги первого этапа в 2008 году, было выяснено, что экспериментальная терапия улучшила некоторым образом зрение пациентов без возникновения каких-либо существенных побочных эффектов.
Далее трем из участников испытания ввели препарат генного типа AAV2-hRPE65v2 в другой глаз. Как говорится в отчете, опубликованном в издании Science Translational Medicine, это способствовало дальнейшему улучшению зрительных способностей: пациенты уже могли видеть в сумерках, распознавать лица людей и совершать самостоятельно покупки в магазине.
Доктор Манзар Аштари (Manzar Ashtari) из Детской больницы Филадельфии сообщил, что при проведении функциональной магнитно-резонансной томографии, в мозге всех добровольцев был замечен процесс активации зрительных центров мозга в момент рассматривания различных объектов. Джин Беннетт (Jean Bennett), руководитель исследования из Университета Пенсильвании рассказала, что теперь ее коллектив собирается применить данный терапевтический метод для второго глаза у оставшихся девяти пациентов.
С этим материалом еще читают:
Слух может улучшиться за счет короткого пребывания в темноте

Генная терапия против врожденного амавроза Лебера

Генная терапия возвращает зрение

Еще из категории здоровье:
- Холодные погружения запускают процесс очистки клеток и могут лечить старение и болезни
- Первичные препараты не действуют на 48% людей с депрессией
- Все одобренные FDA препараты для лечения расстройств, связанных с употреблением алкоголя
- Апноэ во сне связано с повышенным риском болезни Паркинсона
- Использование ацетаминофена (парацетамола) матерью может изменить экспрессию генов в плаценте, повышая риск СДВГ у детей
- Учёные обнаружили роль митохондрий в формировании памяти
- Ученые нашли связь между артритом и раком простаты
- Угандийские власти готовятся начать испытания вакцины от Эболы
Последние комментарии
Рассылка топовых новостей
Читательский топ
- Захороненные формы рельефа раскрывают древнее ледниковое прошлое Северного моря
- Гималаи разрушили 30% континентальной коры в зоне столкновения
- Одинокий дельфин развил уникальный язык
- Как химические реакции истощают питательные вещества в растительных напитках
- Ватикан разрешил геям становиться священниками с определенными ограничениями
- Крупнейший электрический самолёт взлетит в 2025 году
- Связь между микробиомом кишечника, воспалением и депрессией
Комментариев нет. Будьте первым!