Генотерапія повернула зір сліпим пацієнтам

Международная група вчених повідомила про успішні результати генної терапії рідкісного захворювання спадкового характеру, яке призводить до сліпоти, як повідомляє інформаційне агентство BBC.

Первий етап дослідження передбачав участь 12 пацієнтів, які страждають вродженим амаврозом Лебера. Це генетичне захворювання сітківки, характеризується непоправною загибеллю світлочутливих клітин, що згодом стає прічіной різкого ухудшенія зору аж до повної його втрати, відсутності реакції зіниці на світло, а також ністагм.

Всем учасникам, які абсолютно нічого не бачили, в одне око було введено вірусний вектор з геном RPE65, його дефект і лежить в основі захворювання. Підводячи підсумки першого етапу в 2008 році, було з'ясовано, що експериментальна терапія поліпшила деяким чином зір пацієнтів без виникнення будь-яких істотних побічних ефектів.

Далее трьом з учасників випробування ввели препарат генного типу AAV2-hRPE65v2 в інше око. Як говориться у звіті, опублікованому у виданні Science Translational Medicine, це сприяло подальшому поліпшенню зорових здібностей: пацієнти вже могли бачити в сутінках, розпізнавати обличчя людей і здійснювати самостійно покупки в магазині.

Доктор Манзар Аштарі (Manzar Ashtari) з Дитячої лікарні Філадельфії повідомив, що при проведенні функціональної магнітно-резонансної томографіі, в мозге всіх добровольців був помічений процес активації зорових центрів мозку в момент розглядання різних об'єктів. Джин Беннетт (Jean Bennett), керівник дослідження з Університету Пенсільванії розповіла, що тепер її колектив збирається застосувати даний терапевтичний метод для другого ока у решти дев'яти паціентов.

• Вакцина нового поколения: модифицированная мРНК «прикидывается» вирусом и усиливает иммунитет
• Суперзаряженная вакцина: мощная защита после одной дозы
• Новое средство против «неподдающихся лечению» форм рака выходит на клинические испытания
• Популярный заменитель сахара может нарушать работу сосудов мозга и повышать риск инсульта
• Таурин — не «эликсир молодости»? Новое исследование ставит под сомнение популярную добавку
• Как кофе влияет на мозг во время сна: новое исследование
• Сильнейшая магнитная буря в День матери вызвала помехи в радиосвязи и образование "пузырей" в верхних слоях атмосферы Земли
• Учёные нашли участок ДНК, ответственный за развитие человеческого мозга