Генотерапія повернула зір сліпим пацієнтам

Международная група вчених повідомила про успішні результати генної терапії рідкісного захворювання спадкового характеру, яке призводить до сліпоти, як повідомляє інформаційне агентство BBC.

Первий етап дослідження передбачав участь 12 пацієнтів, які страждають вродженим амаврозом Лебера. Це генетичне захворювання сітківки, характеризується непоправною загибеллю світлочутливих клітин, що згодом стає прічіной різкого ухудшенія зору аж до повної його втрати, відсутності реакції зіниці на світло, а також ністагм.

Всем учасникам, які абсолютно нічого не бачили, в одне око було введено вірусний вектор з геном RPE65, його дефект і лежить в основі захворювання. Підводячи підсумки першого етапу в 2008 році, було з'ясовано, що експериментальна терапія поліпшила деяким чином зір пацієнтів без виникнення будь-яких істотних побічних ефектів.

Далее трьом з учасників випробування ввели препарат генного типу AAV2-hRPE65v2 в інше око. Як говориться у звіті, опублікованому у виданні Science Translational Medicine, це сприяло подальшому поліпшенню зорових здібностей: пацієнти вже могли бачити в сутінках, розпізнавати обличчя людей і здійснювати самостійно покупки в магазині.

Доктор Манзар Аштарі (Manzar Ashtari) з Дитячої лікарні Філадельфії повідомив, що при проведенні функціональної магнітно-резонансної томографіі, в мозге всіх добровольців був помічений процес активації зорових центрів мозку в момент розглядання різних об'єктів. Джин Беннетт (Jean Bennett), керівник дослідження з Університету Пенсільванії розповіла, що тепер її колектив збирається застосувати даний терапевтичний метод для другого ока у решти дев'яти паціентов.

• 856 инъекций яда и шаг к универсальному противоядию
• Прекращение действия пандемийных правил Medicaid
• Холодные погружения запускают процесс очистки клеток и могут лечить старение и болезни
• Первичные препараты не действуют на 48% людей с депрессией
• Все одобренные FDA препараты для лечения расстройств, связанных с употреблением алкоголя
• Апноэ во сне связано с повышенным риском болезни Паркинсона
• Использование ацетаминофена (парацетамола) матерью может изменить экспрессию генов в плаценте, повышая риск СДВГ у детей
• Учёные обнаружили роль митохондрий в формировании памяти